Российские ученые предложили новый метод лечения наследственных заболеваний

Исследователи из Университета «Сириус» разработали технологию, которая может изменить подход к генной терапии наследственных заболеваний. Результатами их работы делится Газета.ру. Основная проблема генной терапии с использованием аденоассоциированных вирусов (AAV) заключается в том, что они могут переносить гены длиной не более 5 тысяч нуклеотидов. При этом многие наследственные болезни вызваны мутациями в значительно больших генах. Российские ученые предложили решение: делить большие гены на части и собирать их обратно внутри клетки с помощью специальных белков — интеинов. В качестве модели исследователи использовали зеленый флуоресцентный белок (GFP). Оптимизировав работу интеинов, они достигли восстановления полноценного белка в 80% клеток. Это открывает возможность разработки лекарств для лечения заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми из-за размера пораженных генов. Технология показала эффективность в клетках печени и сетчатки глаза. Это, пишут СМИ, указывает на потенциальное применение при наследственных болезнях, вызывающих потерю зрения. В будущем метод может быть адаптирован для лечения других болезней. Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом....

08:17, 06.10.2025

Рубрика: «Наука и Технологии» Поделиться:

Российские учёные изобрели новый метод раннего лечения болезни Паркинсона Питерские учёные научились использовать особый белок для лечения болезни Паркинсона на ран ...

Российские учёные предложили новый метод оценки внутренних волн Учёные ИПФ РАН предложили использовать сликовые полосы для оценки внутренних волн в морях ...

В России предложили новый метод оценки эффективности аппаратов для лечения рака Российские ученые предложили альтернативу традиционным токсикологическим тестам для оценки ...

Вместо антибиотиков. Ученые разработали новый метод лечения инфекций Ученые Федерального научно-клинического центра реаниматологии и реабилитологии (ФНКЦ РР) и ...