Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе испытаний

Джерри Менделл (Jerry Mendell) из Университета штата Огайо с коллегами из семи стран сообщил о провале третьей фазы клинических испытаний генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. В мультицентровых рандомизированных испытаниях EMBARK приняли участие 124 ребенка с этим диагнозом в возрасте 4–7 лет. Примерно половине из них однократно ввели плацебо, другой половине — деландистроген моксепарвовек в дозе 1,33 × 1014 векторных геномов на килограмм массы тела. Этот препарат представляет собой рабочую копию гена дистрофина, с которым связано развитие заболевания, на аденоассоциированном вирусном векторе rh74. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Medicine....

04:17, 23.10.2024

Источник: nplus1.ru

Рубрика: «Наука» Поделиться:

CRISPR-терапия помогла при амилоидной кардиомиопатии в первой фазе испытаний Американские, британские, новозеландские и французские исследователи сообщили об успехе пе ...

РНК-интерференция снизила уровень липопротеина (а) во второй фазе испытаний Австралийские, американские, британские и нидерландские исследователи сообщили об успехе в ...

Сурводутид уменьшил проявления стеатогепатита и фиброза во второй фазе испытаний Американские, британские, немецкие и французские исследователи сообщили об успехе второй ф ...

CRISPR-терапия неконтролируемой дислипидемии прошла первую фазу испытаний Американские, австралийские и новозеландские исследователи сообщили об успехе первой фазы ...